درمان انقلابی یک بیماری ژنتیکی با یک بار تزریق سلول‌های ویرایش‌شده

🔸 یک کودک ۳ ساله مبتلا به سندروم هانتر، بیماری نادر و شدید ژنتیکی، با روش نوین «ژن‌درمانی» که تنها یک بار انجام می‌شود با موفقیت درمان شد.

🔸 در این روش، سلول‌های بنیادی خود بیمار استخراج، نسخه سالم ژن معیوب به آن‌ها اضافه و سپس سلول‌های ویرایش‌شده دوباره به بدنش تزریق می‌شوند.

🔸 این درمان که جایگزین ایمن‌تری برای پیوند مغز استخوان است، باعث بهبود چشمگیر رشد جسمی و شناختی کودک و توقف درمان‌های دارویی هفتگی او شده است.

#ژن_درمانی #بیوتکنولوژی #پزشکی

منبع

telegram
youtube