انقلابی در ژن‌درمانی: ابزار PERT هزاران بیماری نادر را هدف می‌گیرد

🔸 محققان هاروارد ابزار ویرایش ژن جدیدی به نام PERT ساخته‌اند که یک خطای ژنتیکی مشترک در هزاران بیماری را هدف قرار می‌دهد.

🔸 این ابزار “جهش‌های بی‌معنی” را خنثی می‌کند؛ خطاهایی که مثل یک “علامت ایست” بی‌موقع، ساخت پروتئین‌های حیاتی را متوقف می‌کنند.

🔸 آزمایش‌های موفق روی سلول‌های انسانی و موش‌ها نشان داده این درمانِ یک‌باره می‌تواند تولید پروتئین را بازیابی کرده و علائم بیماری را کاهش دهد.

#ژن_درمانی #پزشکی #بیوتکنولوژی

منبع

telegram
youtube